Hypophosphatasie Europe collabore à travers le monde avec les associations de malades qui existent maintenant et qui luttent chacun de toute leur force comme nous contre l’hypophosphatasie. Ce travail se fait en toute complémentarité et démultiplie les actions et les échanges d’informations.

C’est ainsi que HPPSA (association japonaise) vient d’attirer notre attention sur le fait que le ministère japonais de la Santé, du Travail et Protection sociale vient d’accorder une désignation pour le Japon en médicament orphelin de l’asfotase alfa, médicament développé, par la fime Alexion Pharma, permettant le traitement des patients atteints d’hypophosphatasie.

Rappelons que cette même désignation avait également été accordée il y a quelques mois déjà aux U.S.A.

Pour le Japon, le ministère de la Santé, du Travail et de la Prévoyance, sur la base de l’avis des affaires pharmaceutiques et du Conseil sur l’hygiène alimentaire, accorde le statut de médicaments orphelin et de dispositifs médicaux qui traitent les maladies graves à haute besoins médicaux non satisfaits qui touchent moins de 50 000 patients.

Cette désignation de médicament orphelin donne aux développeurs de médicaments (Alexion Pharma) certains avantages et incitations comme par exemple un examen prioritaire pour les autorisations de mise sur le marché et une période de 10 ans d’exclusivité de marché si l’approbation réglementaire est reçue pour l’indication désigné.

Encore un indice supplémentaire qui témoigne de l’avancée dans de nombreux pays des démarches vers une commercialisation future d’un traitement !