DES PARTENAIRES QUI TRAVAILLENT EN
SYNERGIE... NOTRE POINT FORT
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Faire de ses interlocuteurs, des partenaires, pourquoi ? Comment ?
Dès sa création, il était évident pour l’association qu’il lui faudrait tisser des liens privilégiés de respect et de confiance avec ses différents interlocuteurs afin que ceux-ci deviennent de véritables partenaires sur lesquels elle pourrait s’appuyer et agir au mieux des intérêts des malades et de leurs familles.
C’est dans cet état d’esprit qu’elle s’est attachée, chaque fois que possible, à favoriser le contact direct, personnalisé et chaleureux, pour se faire entendre et comprendre, pour parvenir à faire partager ses rêves d’un avenir meilleur.
Assurément, cela a été une stratégie payante au plan relationnel, mais aussi au plan des actions et des projets que l’association est parvenue ainsi à mettre en œuvre, tant sont nombreux ceux qui (chercheurs, médecins, politiques, personnalités institutionnelles, dirigeants d’entreprises etc.) lui font aujourd’hui confiance et lui reconnaissent des valeurs morales, de la détermination et de la pugnacité pour faire avancer la cause qu’elle défend.
Pourquoi avoir fait le choix d’une maladie rare ? Pour moi, le terme « maladie rare » n’est pas péjoratif. C’est plutôt une influence dans le bon sens. Je me sens plus utile à travailler sur une maladie rare que sur une maladie plus connue, plus fréquente ou plus médiatique. Certes, travailler sur une maladie rare peut présenter des inconvénients (notamment, pour parvenir à se faire financer ses recherches ou encore le fait de travailler de façon plus isolée), mais cela permet aussi de développer une recherche à la mesure des moyens financiers et humains d’un petit laboratoire.Ce qui m’a entraînée dans cette aventure, c’est très certainement la personnalité du président de l’association et le dynamisme associatif qu’il a su mettre en place. Pour moi, au-delà des aspects professionnels, cela a été vraiment l’histoire d’une rencontre personnelle. Par son travail, sa ténacité, sa gentillesse, sa volonté de faire reconnaître cette maladie, son intérêt pour les symptômes dentaires de la maladie et la nécessité d’en comprendre l’importance, il m’a convaincue de venir les rejoindre dans leur combat et je ne le regrette vraiment pas.Je suis ravi de la façon qu’on a eue d’aborder les gens, de collaborer et de travailler avec eux dans une dynamique très forte de respect mutuel (chacun était en empathie et essayait de comprendre le point de vue de l’autre, sans forcément porter un regard critique). A travers les engagements qui ont été pris et respectés, les aides qu’on a pu nous apporter, les sollicitations auxquelles les gens ont bien voulu répondre, j’ai aujourd’hui le sentiment qu’ils ont vraiment voulu jouer le jeu et qu’ils continuent de le faire.On me demande souvent comment je fais pour discuter avec des gens importants. Eh bien, je parle normalement avec ces gens-là. Sans doute ont-ils des compétences que je n’ai pas, mais j’en ai d’autres qu’eux n’ont pas. Si l’on est respectueux les uns des autres, cela se passe plutôt bien. Jamais je ne me suis déprécié parce que j’étais un bénévole ou un malade. Il faut juste avoir envie d’aller vers l’autre et se dire qu’il s’agit seulement d’une rencontre enrichissante entre deux individus aux parcours différents. -
Quels partenariats dans le champ des maladies rares ?
Hypophosphatasie Europe a compris, dès sa création, que l’union faisait la force. Aussi, pour être connue, reconnue du plus grand nombre, faire entendre sa voix et sauvegarder les droits des malades, au niveau national et européen, Hypophosphatasie Europe n’a pas hésité à devenir un membre actif des instances représentatives suivantes :
Au-delà de la part active prise dans les actions et revendications portées par ces instances, Hypophosphatasie Europe s’attache à améliorer sa visibilité, tant en direction des malades potentiellement concernés qu’en direction des professionnels (médecins, dentistes, chercheurs et autres scientifiques) susceptibles de s’intéresser à la pathologie. Pour ce faire, elle et ses conseillers médicaux et scientifiques collaborent à la rédaction des différentes fiches présentes sur :
Orphanet est le portail de référence européen sur les maladies rares et les médicaments orphelins. Son but est de contribuer à améliorer le diagnostic, la prise en charge et le traitement des maladies rares.
Les professionnels de santé criaient depuis des années qu’il fallait s’intéresser aux maladies rares, mais c’est grâce à l’impulsion donnée par les associations de patients qu’une synergie a émergé et entraîné avec elle les professionnels de santé. [...] Ce sont elles qui ont permis cela, par leur volonté d’être moins isolées, par leur dynamisme, par l’expression et la revendication de leurs droits (accès aux soins, compréhension des maladies, harmonisation des protocoles de prise en charge, mise en place de projets de recherche, etc.). -
Quels partenariats dans le champ de la médecine ?
Hypophosphatasie Europe entretient un partenariat relationnel et opérationnel de proximité en direction des trois Centres Nationaux de Référence de maladies rares amenés à accueillir des malades atteints d’hypophosphatasie (maladies osseuses constitutionnelles à Paris, manifestations odontologiques à Strasbourg et maladies du métabolisme du calcium et du phosphore à Bicêtre) lui permettant d’être véritablement partie prenante des réflexions engagées et des décisions prises.
Les coordonnées des centres de référence susceptibles de prendre en charge les différentes formes d’hypophosphatasie sont les suivantes :
Coordinatrice : Prof. Valérie Cormier-Daire, Généticienne / Service de génétique médicale
Hôpital Necker-Enfants Malades
149 rue de Sèvres
75015 PARIS
Centre labellisé en 2004 dans le cadre du « plan national maladies rares » 2005-2008
L’activité du centre se répartit sur 4 sites :
–> 2 pédiatriques : Hôpital Necker-Enfants Malades
Hôpital Armand Trousseau
–> 2 adultes : Hôpital Lariboisière
Hôpital Cochin
Secrétariat : 01 42 19 27 13
Télécopie : 01 44 49 51 50Adresse électronique : cr.moc@nck.aphp.fr
Adresse électronique pour la prise de rendez-vous : rdv.genetique@nck.aphp.fr
Coordinatrice : Dr Agnès LINGLART, INSERM U986 et endocrinologie de l’enfant
Hôpital Bicêtre
97270 Le Kremlin-Bicêtre
Centre labellisé en 2007 dans le cadre du « plan national maladies rares » 2005-2008
L’activité du centre se répartit sur 4 sites :
–> Groupe hospitalier Bicêtre Paris-Sud
–> Groupe hospitalier universitaire de Limoges
–> C.H.U Ch Nicolle à Rouen (pavillon pédiatrique)
–> Hôpital des Enfants de Toulouse (Unité d’endocrinologie, maladies osseuses, génétique et gynécologie médicale)Téléphone (Paris) : 01 45 21 78 44
Télécopie : 01 45 21 78 49Adresse électronique : agnes.linglart@bct.aphp.fr ou secrétariat : secretariat.linglart@bct.aphp.fr
Au-delà de son implication active, elle est aussi amenée ponctuellement à faire le bilan de l’activité de ces centres de son point de vue d’association de patients.
C’est toujours gratifiant de voir que les stratégies qu’on essaie de mettre en place, et qu’on défend avec conviction, arrivent aux effets escomptés. Je suis content de toute cette dynamique-là.[...] Je suis heureux d’être aujourd’hui conforté dans ce que je pensais, à savoir qu’avec une poignée de personnes très motivées, ayant des compétences très diverses, on arrive à déplacer des montagnes !Nous avons créé un réseau de médecins référents dans toute la France, particulièrement dans les villes de Paris, Toulouse, Limoges et Rouen. Parmi eux, le Pr Jean-Pierre Salles, pédiatre (Toulouse), le Pr Catherine Chaussin, dentiste (Paris) et moi-même sommes investis dans la formation du consortium autour de l’hypophosphatasie, avec l’association Hypophosphatasie et les autres Centres de Référence. Aussi, avons-nous beaucoup d’espoirs dans les nouveaux traitements et l’amélioration des échanges patients-médecins-chercheurs, ces prochaines années.Je suis fier de ce qui a pu être fait durant ces quatre premières années. L’existence même de l’association et ses actions a, incontestablement, changé les choses du côté des médecins et des chercheurs qui ont été les premiers étonnés de voir la dynamique ainsi créée, dynamique qui les a quasiment obligés à sortir de leur tour d’ivoire et à aller vers des collègues, à communiquer et échanger parce que l’association était très exigeante et demandeuse. -
Quels partenariats dans le champ de la recherche ?
Au-delà des contacts privilégiés entretenus avec les 3 Centres de Référence nationaux, tant pour la médecine que pour la dynamique recherche, Hypophosphatasie Europe est également partenaire de la Fondation Maladies Rares.
En 2012, la création de cette entité a été la mesure-phare de l’axe « recherche » du second Plan National Maladies Rares 2011-2014 piloté par le Ministère de la Santé. Celle-ci est née de la volonté des associations de malades et de celle de tous les acteurs, médecins et chercheurs, impliqués dans la recherche et la prise en charge des malades dans le domaine des maladies rares.
La Fondation maladies rares remplit une mission d’intérêt général à but non lucratif. Elle a pour principaux objectifs :
- de mettre en lien et de fédérer les acteurs de la recherche et du soin dans les maladies rares,
- de financer, sur la base d’appels d’offres pluriannuels, les projets de recherche ciblés sur les maladies rares, sans restriction du type de maladie ni de champ disciplinaire (Recherche clinique, physiopathologique, thérapeutique, sciences humaines et sociales).
Au-delà, un partenariat privilégié s’est, de fait et très logiquement institué depuis 2004 avec le laboratoire de diagnostic moléculaire du Pr Mornet, à Versailles, année de création de l’association et de prise de responsabilités du Pr Mornet, en qualité de président du conseil scientifique international de l’association (dont il est encore aujourd’hui un membre très actif).
Ainsi, celui-ci continue de travailler, au sein de son laboratoire, au diagnostic des échantillons sanguins qui lui sont transmis par des médecins du monde entier et à la découverte de nouvelles mutations du gène ALPL responsables de l’hypophosphatasie.
De même, parce que la communauté scientifique ne dispose pas encore de toutes les clés de compréhension de la maladie qui, selon l’âge, selon la forme, selon la mutation concernée, s’exprime différemment, mais aussi réagit différemment au traitement expérimental qui existe à ce jour, le Pr Mornet s’attache, avec le soutien de l’association, à poursuivre ses recherches fondamentales dans ce domaine.
Par ailleurs, Hypophosphatasie Europe a été (et est encore) également amenée à soutenir des projets émanant de chercheurs du CNRS notamment :
- celui du Dr Caroline FONTA, au CNRS de Toulouse, en 2005 et 2013
(voir interview vidéo)
Le fait que l’on soit étroitement associé à tout, à tous les niveaux, à toutes les discussions et rencontres, fait qu’ensuite on peut agir directement ou indirectement dans toutes les sphères.Bien s’entourer, je pense que c’est primordial pour parvenir à faire de bons choix. Il faut pouvoir avoir accès à des informations de qualité, à des conseils judicieux d’experts (au niveau science, médecine, réglementation juridique etc.). C’est un élément important pour mieux appréhender les choses. -
Quels partenariats dans le champ de l’industrie pharmaceutique ?
Avec l’arrivée d’Enobia Pharma (laboratoire canadien à l’origine, en 2007, du traitement de substitution enzymatique ciblée à l’os, racheté depuis janvier 2012 par le laboratoire Alexion) sur l’échiquier, c’est tout l’univers de l’industrie pharmaceutique qu’il est donné à Hypophosphatasie Europe et à son président de découvrir. Un univers jusqu’alors totalement inconnu du président et des membres du conseil d’administration.
Au-delà des enjeux scientifiques et financiers pour le laboratoire et des enjeux de guérison pour les malades concernés pour l’association, le partenariat qui s’est instauré entre ces deux entités a reposé entre toutes choses, sur la rencontre de personnalités – de part et d’autre très investies et motivées par le résultat des travaux engagés – et fortes d’une sensibilité commune, à l’égard des patients et proches de malades concernés.
Ainsi, la philosophie mise en œuvre par l’association en direction de ses interlocuteurs-partenaires a été la même pour s’attacher la collaboration de l’industrie pharmaceutique. En faisant en sorte que chacun reste à sa place et contribue, à son niveau et dans un esprit de respect mutuel, à l’évolution des projets, les deux avaient à y gagner tout en respectant scrupuleusement l’éthique dans le domaine et la réglementation très pointilleuse qui régit ce type de collaboration.
Ainsi, Hypophosphatasie Europe se montre toujours extrêmement disponible pour participer, en France ou à l’étranger, à toute réunion ou présentation qui serait nécessaire pour mieux faire comprendre la problématique posée aux malades atteints d’hypophosphatasie ou pour suivre l’avancée des travaux, des démarches ou des essais en cours.
Preuve de la reconnaissance d’Hypophosphatasie Europe comme partenaire et interlocuteur de qualité, celle-ci a été, en mars 2010, la seule association de malades pour l’hypophosphatasie à être autorisée à participer, à Londres, à l’audition d’un industriel organisée par l’EMA (European Medecine Agency) dans le cadre des procédures de commercialisation d’un médicament.Avoir un interlocuteur compétent, cela permet de personnaliser les choses. C’est mettre un visage sur la maladie et pour nous c’est très important. [...] Ce qui me semble important, c’est de voir qu’une association et qu’un industriel pharmaceutique peuvent avoir des objectifs en commun, qu’ils peuvent travailler ensemble, en toute indépendance, dans la compréhension, le respect et dans un dialogue ouvert et honnête les uns vis-à-vis des autres.Pour moi, être auditionné par l’EMA, a été un moment extrêmement fort, à la fois en tant que malade et en tant que représentant des patients européens. Je l’ai vécu comme une véritable reconnaissance de l’action que nous avions engagée depuis des années. J’étais le seul malade autour de la table où se trouvaient les différents experts de l’agence européenne. En face de nous le laboratoire défendait sa copie. C’était une expérience forte en émotions.La perspective d’une piste thérapeutique possible pour l’hypophosphatasie a créé une réelle dynamique et une forte émulation entre tous les acteurs concernés. Aussi, l’association n’a eu aucun mal à les rapprocher et à favoriser les synergies. [...] Dès nos débuts, échanger et travailler en étroite collaboration avec les médecins et les scientifiques a toujours été naturel. L’arrivée d’un industriel dans cette dynamique s’est donc faite très naturellement, et ce dans le respect des règles édictées par les autorités réglementaires.Il y a une certaine logique qu’Hypophosphatasie Europe ait croisé, un jour, la route d’un laboratoire pharmaceutique lui aussi sur le chemin d’un médicament. Pour moi, c’est la résultante des actions qu’elle a menées depuis sa création… -
Quels partenariats avec les autres associations de patients HPP ?
Dès sa création, avec le choix de son nom, l’association a clairement affiché son ambition : pouvoir rayonner à travers l’Europe, c’est-à-dire pouvoir s’ouvrir aux autres pays comme l’ont fait naturellement, depuis plusieurs années, les équipes de professionnels de la science et de la médecine, car, encore une fois, dans ces domaines, l’union fait la force !
Mais il ne suffit pas de vouloir fédérer pour y parvenir. A l’épreuve du réel, les choses ont pris plus de temps que prévu puisqu’à ce jour, seule une association allemande est venue renforcer, en 2006 et avec l’aide de l’association française, le dispositif européen existant (officialisant ainsi des liens informels entretenus, depuis 2003, avec Gerald Brandt un malade allemand). Une étroite collaboration perdure encore aujourd’hui qui se manifeste, notamment, dans la présence simultanée de chaque président à toutes les manifestations organisées par l’un ou l’autre et l’échange d’une information régulière et stratégique.
Malgré la difficulté à réunir en son sein des malades européens, l’association répond à des demandes de patients ou de familles habitant aux quatre coins du globe du seul fait de l’existence de son site Internet. Il n’est pas rare pour le président d’avoir à répondre à des questionnements divers émanant de personnes vivant en Grèce, au Maroc, en Australie, en Palestine, ou encore aux Emirats Arabes Unis !
A ce jour, et grâce aux efforts entrepris, Hypophosphatasie Europe se félicite de constater la mise en œuvre d’une véritable dynamique mondiale entre les différents porteurs de projets associatifs (dont Softbones Foundation, aux USA/New-Jersey) représentée par Deborah Sittig, assistée de Jane Castello, HPP Choose Hope, aux USA (Las Vegas/Nevada) représentée par David A. Heaps et le regroupement de familles japonaises, représenté par Hiroki Hara, assisté de Jim Hawe, tous animés des mêmes fortes convictions qu’elle est amenée à rencontrer régulièrement lors des réunions stratégiques internationales.
Depuis 2004, un véritable sentiment communautaire s’est fait jour entre les patients, les familles, ainsi que les médecins et les chercheurs et ce, non seulement en Europe, mais dans le monde entier.Quand je pense au colloque de 2007, je revois tous ces bénévoles qui ont une vision anticipatrice des choses et qui sont très impliqués… Les exposés scientifiques étaient exceptionnels, de nature à faire avancer la science et porteurs d’un immense espoir, tant pour les malades que pour les chercheurs et les médecins. Avec les résultats très positifs des premiers essais cliniques, j’ai l’espoir que ceux-ci s’inscrivent sur le long terme et j’attends d’eux qu’ils permettent de réels progrès dans la prise en charge médicale des malades atteints d’hypophosphatasie.…C’est dans la mise en œuvre d’une « dynamique de la recherche et de la médecine » au niveau international qu’on a été réellement efficaces. A force de contacts, nous sommes parvenus à créer un maillage de compétences utiles, avec lesquelles il nous était possible de travailler [...] Par exemple, le Dr Girschick qui s’occupe en Allemagne des enfants malades est devenu un vrai partenaire, complètement impliqué. Il nous aide à entrer en relation avec d’autres médecins, ce qui est important puisque le prochain essai clinique sur les adultes doit se dérouler là-bas prochainement.Il est clair qu’à nos débuts, on ne pouvait pas tout mener de front et qu’il a fallu faire des choix. En effet, ce qui était possible de mettre en place chez l’un ne l’était pas chez l’autre. Aujourd’hui, c’est donc autour de la dynamique franco-allemande qu’on essaie d’associer d’autres pays européens. Mais il est difficile de trouver des malades suffisamment informés et motivés pour s’impliquer dans une démarche de création d’association.
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