LES MALADIES RARES, NOUVEL ELDORADO DES LABOS
Très bel article paru le 15 février 2016 dans le Supplément Economie du journal Le Monde sur la mise au point de thérapies développées par les laboratoires en faveur des maladies rares. De nombreux dispositifs incitent les investisseurs et les industriels à travailler sur ce type de niches de clientèle… La seule crainte que nous puissions avoir nous les malades, c’est que les budgets de la santé des différents pays ne suivent pas les coûts élevés de ces thérapies…
Cet article très intéressant vient confirmer, s’il était besoin, le propos tenu par l’un des témoins (scientifique) du livre édité fin 2012 par Hypophosphatasie Europe : « Hypophosphatasie, de l’ornière au gué – Histoire d’un combat (P.247) :
« De mon point de vue, les maladies rares, c’est un créneau intéressant même si ce n’est pas facile de défendre ce créneau-là devant les investisseurs, mais c’est possible et d’autres l’ont fait avant nous. Le tout c’est de trouver des investisseurs avec un esprit relativement ouvert. Aux USA, il y a quatre ou cinq compagnies qui sont spécialisées dans les maladies rares et elles réussissent très bien. C’est un « modèle » qui peut être exporté. On est les premiers à le faire au Canada et je pense qu’en France et en Europe, il y a de la place pour ce genre d’entreprises et ce genre de projets. »
Depuis, le laboratoire Alexion a obtenu son autorisation européenne pour la mise sur le marché du traitement contre une des formes sévères de l’hypophosphaasie…
Longtemps, le traitement des maladies rares a été un rêve inaccessible pour les malades, les familles et associations concernées. Aujourd’hui, le rêve devient réalité pour un certain nombre de pathologies rares et très rares et nous ne pouvons que nous en féliciter. Puissent les pouvoirs publics des pays concernés prendre toute la mesure des enjeux à venir afin de faire les bons choix.