Depuis l’annonce par l’Agence Européenne du Médicament du feu vert pour la thérapie par remplacement enzymatique, la nouvelle se propage. Le journal l’Alsace s’en fait l’écho en page région dans son édition du mardi 30 juin (site internet) et  jeudi 2 juillet (site internet et version papier) :

                                 SANTÉ

Un premier médicament pour l’hypophophatasie

Le 30/06/2015 18:26 – site www.lalsace.fr

L’association Hypophosphatasie Europe, basée à Huningue, se félicite d’une décision récente de l’Agence européenne du médicament. Cette dernière a en effet donné son feu vert la semaine dernière à l’autorisation de mise sur le marché d’un médicament pour des patients souffrant d’hypophosphatasie depuis l’enfance. Le Strensiq, commercialisé par Alexion Europe SAS, pourrait être donné en traitement au long cours (de l’enfance à l’âge adulte) à ces patients.

L’hypophosphatasie est une maladie rare, qui affecte entre 100 et 200 personnes en France. Elle résulte d’un défaut dans un gène, responsable de la production d’une enzyme, la phosphatase alcaline, qui permet la fixation du calcium et la minéralisation des os et des dents. Les personnes qui souffrent de cette maladie perdent leur dents très tôt, ont des os de très mauvaise qualité, qui se déforment, se cassent très facilement et provoquent également des douleurs très fortes.

Plusieurs formes plus ou moins sévères de cette maladie existent. Les plus précoces sont souvent mortelles pour le fœtus ou le nourrisson. Celles qui surviennent plus tard n’ont pas forcément une issue fatale rapide mais altèrent considérablement la qualité de vie des personnes atteintes.

Jusqu’à présent, il n’y avait pas de traitement pour cette maladie autre que des aides de support comme des prothèses dentaires, des plâtres en cas de fractures, et des apports de calcium et de vitamine D pour améliorer la minéralisation des os. Le tout associé à des traitements antidouleur.

Le Strensiq est le premier médicament disponible pour l’hypophosphatasie. Sa substance active est une copie modifiée de la phosphatase alcaline humaine qui pourrait remplacer l’enzyme déficiente dans la maladie et améliorer ainsi la solidité des os.

Plus de précisions sur le site de l’association Hypophosphatasie Europe