L’association Hypophosphatasie Europe a été sollicité fin novembre 2016 par l’Agence nationale de la sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) pour relire un dossier et recueillir son avis.

► L’ANSM a été créée par la loi du 29 décembre 2011 relative au renforcement de la sécurité sanitaire des médicaments et des produits de santé . Elle s’est substituée le 1er mai 2012 à l’Agence française de sécurité sanitaire du médicament et des produits de santé (Afssaps) dont elle a repris les missions, droits et obligations. Elle a été dotée de responsabilités et de missions nouvelles, de pouvoirs et de moyens renforcés.

Cet établissement public est placé sous la tutelle du ministère chargé de la santé.

Elle a deux missions centrales :

• offrir un accès équitable à l’innovation pour tous les patients ;
• garantir la sécurité des produits de santé tout au long de leur cycle de vie, depuis les essais initiaux jusqu’à la surveillance après autorisation de mise sur le marché.

Dans le cadre de la procédure de mise sur le marché de la première thérapie par remplacement enzymatique pour lutter contre l’hypophosphatasie, un dossier concernant un programme d’apprentissage à l’auto-administration du Strensiq a été déposé à l’ANSM. L’association a prit connaissance de ce document de 48 pages et a formulé plusieurs remarques argumentées qu’elle a transmise en retour le  mercredi 30 novembre 2016.

Une fois de plus, l’association aura été au rendez-vous et aura œuvré pour l’ensemble des malades en faisant entendre leur voix.