David Hallal, Chief Executive Officer d’Alexion a déclaré lors de sa conférence de presse du mercredi 6 mai 2015 « avec une forte croissance en cours dans Soliris (*) dans le monde entier, et les lancements mondiaux de Strensiq (**) et Kanuma (***) prévus en 2015, nous allons accélérer et diversifier notre croissance des revenus.   […]  Avec Soliris, et en suivant les approbations attendus de Kanuma et Strensiq, Alexion aura en 2015 trois thérapies hautement novatrices au service des patients pour quatre maladies rares. »

(*) Soliris ® est un traitement pour une maladie rare sanguine déjà commercialisé par Alexion. > En savoir plus www.soliris.net

(**) Strensiq™ est le nom officiel du traitement contre l’hypophosphatasie dont la substance s’appelait jusqu’à présent asfotase alfa. Cette thérapie expérimentale de remplacement enzymatique est très innovante. Strensiq est conçu pour traiter les causes sous-jacentes de l’hypophosphatasie en visant à rétablir le processus métabolique génétiquement défectueux pour traiter les graves complications et dérèglements du métabolisme minéral au cours de toute la vie du malade, voire éviter la mort de celui-ci.

La Food and Drug Administration (organisme de régulation américain) a accordé la désignation de Breakthrough Therapy (thérapie inovante) pour Strensiq et accepté son classement en «Biologics License Application » BLA permettant un examen et une évaluation prioritaires. Alexion a également soumis une demande d’autorisation de commercialisation (MAA) pour Strensiq à l’EMA (Agence Européenne du Médicament) et a soumis une demande pour un nouveau traitement (New Drug Application ) pour Strensiq auprès du ministère japonais de la Santé, du Travail et protection sociale (MHLW).

(***) Kanuma est un autre projet de thérapie désormais rattaché à Alexion suite au rachat de Synageva.

Hypophosphatasie Europe participe actuellement très activement, à différents niveaux et avec différents interlocuteurs, a de nombreuses démarches dans le cadre du dispositif menant à la commercialisation du traitement Strensiq.  La réglementation en vigueur interdit à l’association de communiquer publiquement sur ses actions dans ce domaine puisqu’elle a signé des clauses de confidentialité. L’essentiel est de savoir que la parole des malades est bien relayée dans cette phase très importante.