Grâce à la mobilisation sans faille des associations de patients, la France a été le premier pays en Europe à se doter d’un premier Plan National de Santé Publique Maladies rares (2005-2008) et d’un second Plan (2011 – 2016) qui ont permis des avancées significatives pour la recherche, mais aussi pour l’accès au diagnostic et la prise en charge des personnes malades, grâce notamment à la création de :

► 23 Filières de santé Maladies Rares (dont OSCAR et TÊTECOU pour l’hypophosphatasie)
► 387 centres de référence (dont 3 pour l’hypophosphatasie)
► 1.800 centres de compétences.

Cela faisait plusieurs mois que les associations de patients membres de l’Alliance Maladies Rares (dont Hypophosphatasie Europe) se mobilisaient auprès du Ministère des Solidarités et de la Santé et des représentants politiques afin que les efforts engagés depuis plusieurs années dans le domaine des maladies rares soient poursuivis, tant il restait encore des choses à faire.
Une nouvelle fois, la mobilisation de tous a payé car le 3e Plan « Maladies Rares » (pour les années 2018 à 2022) a vu le jour en Juillet 2018 avec les objectifs suivants :

► Parvenir à réduire encore l’errance et l’impasse diagnostiques
► Faire évoluer le dépistage néonatal et les diagnostics pré-implantatoires
► Élargir la prévention des maladies rares
► Renforcer le rôle de coordination, formation et de promotion des Filières maladies rares
► Promouvoir la recherche et l’innovation sur les maladies rares
► Promouvoir l’accès aux traitements
► Rendre plus lisible le parcours de soins pour les malades et leur entourage
► Faciliter l’inclusion des personnes atteintes et leurs aidants
► Faciliter le partage des données
► Mieux accompagner les personnes atteintes de handicaps liés aux maladies rares
► Favoriser une dynamique européenne.

Hypophosphatasie Europe salue l’ambition politique affichée à travers ce troisième Plan Maladies Rares. Néanmoins, elle veillera à rester vigilante pour que les écrits officiels soient suivis d’effets, notamment pour ce qui concerne le financement des centres de référence et de compétences dédiés « maladies rares ». La fin d’année 2017 et le début d’année 2018 ont montré que, sur le terrain, les sommes affectées aux « maladies rares » étaient encore trop souvent largement « confisquées » par la structure hospitalière abritant ces centres pour financer leurs frais généraux, ce qui est inacceptable.

En savoir plus : Communiqué de presse du 4 juillet 2018 (doc PDF)