La Commission européenne autorise la commercialisation de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement des patients souffrant d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance.

Alexion Pharmaceuticals, Inc. a annoncé le mardi 1 septembre 2015 l’approbation par la Commission européenne de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie. Le résumé des caractéristiques du produit (RCP) indique que l’HPP est associée à de nombreuses manifestations osseuses dont le rachitisme/ l’ostéoporomalacie, une altération du métabolisme du calcium et du phosphate, des troubles de la croissance et de la mobilité, une détresse respiratoire nécessitant une ventilation, et des convulsions répondant à la vitamine B6. Strensiq est la première thérapie approuvée dans l’Union européenne (UE) pour le traitement des patients souffrant d’HPP, une maladie métabolique mortelle ultra-rare. Alexion envisage de commencer à servir les patients en Allemagne dès le mois d’octobre et entame à présent les processus de remboursement auprès des autorités sanitaires dans chacun des principaux pays européens.

« L’hypophosphatasie est une maladie extrêmement rare qui peut avoir des effets dévastateurs sur les patients et leurs familles. En l’absence de traitement, les patients sont confrontés à des problèmes majeurs qui touchent le développement, la croissance et la mobilité, avec un risque de décès extrêmement élevé chez les nourrissons », a déclaré le Dr Christine Hofmann (Membre du conseil scioentifique international d’Hypophosphatasie Europe) de la section Rhumatologie et Ostéologie pédiatriques de l’Hôpital pour enfants à l’Université de Wurtzbourg, en Allemagne. « Je suis ravie que les patients européens atteints d’HPP depuis l’enfance aient désormais un traitement approuvé qui attaque la cause sous-jacente de leur maladie métabolique génétique pérenne en remplaçant la phosphatase alcaline non-tissu spécifique. »

L’HPP est une maladie métabolique génétique progressive extrêmement rare dans laquelle les patients connaissent des effets dévastateurs sur plusieurs systèmes corporels, ce qui aboutit à des complications débilitantes ou potentiellement mortelles. C’est une maladie ultra-rare, qui affecte moins de 20 patients sur un million de personnes de la population globale.1 L’HPP se caractérise par une minéralisation osseuse défectueuse pouvant conduire à des déformations osseuses et à d’autres anomalies du squelette, ainsi qu’à des complications systémiques telles une profonde faiblesse musculaire, des convulsions, des douleurs et une insuffisance respiratoire aboutissant à un décès prématuré chez les nourrissons.2-6

« En tant que première thérapie approuvée en Europe pour le traitement des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance, Strensiq est une thérapie innovante pour les patients souffrant de cette maladie dévastatrice et mortelle ultra-rare. Nous sommes ravis que l’accord de l’UE permette à tout patient qui a manifesté les symptômes de l’HPP avant l’âge de 18 ans d’être admissible pour le traitement », a commenté David Hallal, PDG d’Alexion. « Nous sommes reconnaissants envers les enquêteurs, les patients et leurs familles qui ont participé aux essais cliniques ayant rendu possible cette autorisation et nous entamons à présent les processus de remboursement auprès des autorités sanitaires à travers l’Europe pour garantir que les patients souffrant d’HPP depuis l’enfance aient accès le plus vite possible à Strensiq, une thérapie qui change la vie. »

La CE a accordé l’autorisation de mise sur le marché de Strensiq pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie. Le RCP indique que l’HPP est associée à de nombreuses manifestations osseuses dont le rachitisme/ l’ostéoporomalacie, une altération du métabolisme du calcium et du phosphate, des troubles de la croissance et de la mobilité, une détresse respiratoire nécessitant une ventilation, et des convulsions répondant à la vitamine B6. L’histoire naturelle de patients atteints d’hypophosphatasie infantile non-traitée suggère un taux élevé de mortalité lorsque la ventilation est nécessaire. Le RCP indique également que 71 % des nourrissons traités par Strensiq, qui ont eu besoin d’un soutien par ventilation, demeurent en vie et poursuivent leur traitement.

Faisant suite à l’avis positif accordé en juin 2015 par le Comité européen pour les produits médicaux à usage humain (CHMP), l’approbation de Strensiq s’applique à tous les 28 États membres de l’UE, ainsi qu’à l’Islande, la Norvège, et le Liechtenstein. Strensiq a également été approuvé par le Ministère de la santé, du travail et de la protection sociale du Japon et par Santé Canada pour le traitement de l’HPP. La FDA a donné la désignation de traitement révolutionnaire (« Breakthrough Therapy ») à Strensiq et a approuvé la demande de licence pour produit biologique (Biologics License Application – BLA) d’Alexion en examen prioritaire.

Données cliniques

L’approbation de Strensiq dans l’UE était fondée sur des données cliniques issues de quatre études pivots prospectives et leurs études de prolongation, qui ont regroupé 68 patients atteints de l’HPP depuis l’enfance (dont la tranche d’âge allait des nouveau-nés à 66 ans). Les résultats des études ont indiqué que les patients atteints de l’HPP depuis l’enfance qui ont été traités avec Strensiq ont démontré des améliorations rapides et durables dans la minéralisation osseuse, telles que mesurées par l’échelle RGI-C (Radiographic Global Impression of Change), qui évalue la gravité du rachitisme en se fondant sur des images au rayon X. Les patients des études cliniques ont également démontré des améliorations dans la structure squelettique, mises en évidence par l’apparence des articulations et l’apparence histologique de la matière osseuse biopsiée au rayon X, ainsi que le regain apparent de la croissance.

Les effets indésirables les plus courants observés dans les études cliniques étaient des réactions au site d’injection et des réactions indésirables associées à l’injection. La majorité de ces réactions n’étaient pas graves et d’intensité légère à modérée.

À propos de Strensiq™ (asfotase alfa)

Strensiq™ (asfotase alfa) est un traitement enzymatique substitutif premier de sa catégorie, conçu pour répondre à la cause sous-jacente de HPP – un déficit de phosphatase alcaline (ALP). En remplaçant l’enzyme défectueuse, le traitement à base de Strensiq a pour objectif d’améliorer les taux élevés de substrats enzymatiques hépatiques et à améliorer la capacité du corps à minéraliser les os, prévenant ainsi les graves lésions du squelette, la morbidité systémique des patients et leur décès prématuré.

Strensiq est approuvé au Japon et au Canada pour le traitement de patients atteints d’HPP, et une demande de licence de produit biologie pour Strensiq a été approuvée pour un examen prioritaire par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Informations de sécurité importantes

Il existe un risque de réactions allergiques d’hypersensibilité graves chez les patients traités avec Strensiq, notamment l’urticaire, des difficultés respiratoires et le collapsus cardiovasculaire. L’administration de Strensiq peut entraîner des réactions locales sur le site d’injection.

La craniosynostose a été signalée chez des patients de moins de 5 ans. Des cas de calcification ophtalmique (conjonctivale ou cornéenne) ont été signalés chez les patients recevant Strensiq. Les données existantes sont insuffisantes pour établir un lien de causalité entre l’exposition à Strensiq et l’évolution de la craniosynostose ou entre l’exposition à Strensiq et la calcification ectopique.

La concentration sérique de l’hormone parathyroïdienne peut s’élever chez les patients recevant Strensiq. Les patients traités avec Strensiq peuvent afficher un gain de poids disproportionné.

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives, notamment des déclarations portant sur les bénéfices médicaux potentiels de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement de l’hypophosphatasie (HPP). Les déclarations prospectives sont soumises à des facteurs susceptibles d’entraîner un écart entre les résultats et les projets et ceux escomptés, notamment, par exemple, les décisions des autorités réglementaires en matière d’approbation de commercialisation ou de limitations matérielles de la commercialisation de Strensiq, les retards dans l’organisation d’installations de fabrication satisfaisantes et dans l’établissement d’une infrastructure commerciale pour Strensiq, la possibilité que les résultats des essais cliniques ne soient pas prédictifs des résultats de sécurité et d’efficacité de Strensiq dans des populations de patients plus larges ou différentes, le risque que des payeurs tiers (dont des agences gouvernementales) ne remboursent pas l’utilisation de Strensiq à des taux acceptables ou ne les remboursent pas du tout, le risque que les estimations portant sur le nombre de patients traités par Strensiq, et que les observations portant sur l’histoire naturelle des patients traités par Strensiq soient inexactes, et tout un éventail d’autres risques énoncés périodiquement dans les dépôts d’Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission, dont, mais sans s’y limiter, les risques évoqués dans le rapport trimestriel d’Alexion sur le Formulaire 10-Q pour la période close au 30 juin 2015. Alexion n’a pas l’intention de mettre à jour l’une des présentes déclarations prospectives afin de refléter les évènements ou les circonstances ultérieures à la date d’aujourd’hui, sauf si la loi l’exige.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.